华体会官网满分网助力多家合作企業獲IND與高額融資，AI平台實力再獲驗證

6 月以來，五家华体会官网满分网（“QuantumPharm”，2228.HK）合作企業(ye) ——萊芒生物、劑泰醫藥、希格生科、默達生物、溪礫科技，分別宣布IND 等管線裏程碑或高額融資進展，由华体会官网满分网平台發現的小分子管線全麵邁向臨(lin) 床階段，AI 製藥的創新能力不斷獲得驗證。华体会官网满分网量子物理、人工智能（AI）、 機器人驅動的藥物研發平台不僅(jin) 服務於(yu) 輝瑞、禮來等全球大型藥企，也在助力前沿生物科技公司加速取得管線突破。由這一平台發現、設計的創新藥分子正陸續通過審批向臨(lin) 床轉化，加速為(wei) 患者帶來更加優(you) 質高效的用藥選擇。

其中，AI+ 免疫代謝重編程生物醫藥公司萊芒生物（Leman Biotech）宣布完成 共計 5000 萬(wan) 元融資，其代謝增強型超低劑量 CAR-T 細胞治療藥物已助 20 多位成人及兒(er) 童患者出院，將加速推進新藥研究申請（IND）申報和在成人實體(ti) 瘤、兒(er) 童白血病治療方麵的臨(lin) 床試驗； AI 驅動精準靶向藥物遞送和藥物發現企業(ye) 劑泰醫藥（METiS Pharmaceutical）宣布完成 1 億(yi) 美元的 C 輪融資，用於(yu) AI+ 藥物遞送平台建設和自研管線的發展, 其一款小分子藥物已進入三期臨(lin) 床試驗，mRNA 免疫治療管線也預計今年進入臨(lin) 床；基於(yu) 類器官疾病模型 +AI 的癌症創新靶向藥研發公司希格生科（Signet Therapeutics）宣布，其與(yu) 华体会官网满分网合作發現的彌漫性胃癌靶向藥獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的 IND 批件，即將開展臨(lin) 床試驗；專(zhuan) 注於(yu) 自身免疫疾病及代謝疾病藥物研發的創新藥公司默達生物（META Pharmaceuticals ）宣布，其與(yu) 华体会官网满分网共同開發的一款針對原發性高草酸尿症的小分子藥物獲得 FDA 兒(er) 科罕見疾病資格認定，並計劃於(yu) 2025 年上半年在澳大利亞(ya) 開展一期臨(lin) 床健康受試者安全評估；AI 賦能靶向 RNA 小分子藥物研發公司溪礫科技（ReviR Therapeutics）近日宣布完成 3000 萬(wan) 美元 A 輪融資，將持續推進與(yu) 华体会官网满分网合作項目在內(nei) 的多個(ge) 神經係統疾病相關(guan) 管線臨(lin) 床前和臨(lin) 床階段的開發，並進一步建設其 AI 藥物研發平台。

华体会官网满分网致力於(yu) 打造 AI 與(yu) 機器人賦能的高效研發平台，與(yu) 合作夥(huo) 伴攜手，聚焦熱點、難點問題與(yu) 尚未滿足的臨(lin) 床需求，發現和開發具有競爭(zheng) 力與(yu) 巨大價(jia) 值潛力的創新藥分子。华体会官网满分网目前已服務於(yu) 300 多家生物醫藥企業(ye) 及科研機構。隨著平台在分子設計與(yu) 合成實驗中不斷積累高精度研發數據，其藥物從(cong) 頭設計、自動化化學合成與(yu) 分析的能力持續提升，為(wei) 提高生物醫藥的研發創新性、效率、回報率奠定堅實基礎，加速科研成果向管線資產(chan) 的轉化。

● 萊芒生物：已助20多位腫瘤患者緩解並出院，融資5000萬(wan) 加速推進超低劑量代謝增強型CAR-T的臨(lin) 床轉化

2024 年 6 月 18 日，萊芒生物宣布完成天使+和天使++兩(liang) 輪共 5000 萬(wan) 元的新增融資。至此，萊芒生物已經累計獲得約 1.5 億(yi) 元的融資和項目資助。新增融資將主要用於(yu) 其代謝增強型 CAR-T 細胞治療藥物的 IND 申報，加速推進其實體(ti) 瘤治療向臨(lin) 床轉化。

萊芒生物在华体会官网满分网的技術支持下，打造了代謝重編程生物大分子藥物、抗耗竭細胞治療藥物、超級因子藥物三大核心藥物研發管線，並建立了具有自主知識產(chan) 權的生物大分子藥物和新型免疫治療細胞藥物的發現、研發和生產(chan) 技術平台。兩(liang) 家公司聯合開發的 AI 超級因子研發平台 MetaAI-10 於(yu) 23 年實現裏程碑突破，獲得了數千個(ge) 超高親(qin) 和力的免疫代謝調節因子（生物大分子）並申請專(zhuan) 利，部分超級因子突變體(ti) 與(yu) 其天然受體(ti) 的親(qin) 和力比同時期在 Science 上獲得報道的斯坦福大學同類超級因子高出數百倍以上，有望成為(wei) 新一代生物活性特異性更高、副作用更低、療效更好的免疫治療藥物。

萊芒生物在 2024 年美國基因與(yu) 細胞療法學會(hui) （ASGCT）年會(hui)

分享其代謝增強型免疫新療法的 IIT 臨(lin) 床進展，

當時已完成給藥的 18 位病人均在給藥三個(ge) 月內(nei)

開始響應並獲得持續療效，CR（完全緩解）率為(wei) 100%

萊芒生物管線中進展最快的代謝增強型 CD19 CAR-T 細胞療法正在中國科學技術大學附屬第一醫院、浙江大學醫學院附屬第一醫院開展研究者發起臨(lin) 床（IIT）研究，已有 20 餘(yu) 例複發難治性白血病/淋巴瘤成人患者在治療後獲得完全緩解（CR）並出院。同時，該療法針對兒(er) 童複發或難治性 CD19 陽性 B 細胞血液係統惡性腫瘤的 IIT 也已在浙江大學醫學院附屬兒(er) 童醫院啟動，首位患兒(er) 已成功獲得CR並於(yu) 近日出院。這一成果是萊芒生物在兒(er) 童惡性血液腫瘤臨(lin) 床研究中的重要進展，給更多相關(guan) 的兒(er) 童惡性血液腫瘤患者帶來了新的治療選擇和希望。（目前該臨(lin) 床研究仍在免費招募患者，詳情請查詢 “萊芒生物” 公眾(zhong) 號文章。）

值得注意的是，這一治療可將藥物劑量降低至現有商業(ye) 化 CAR-T 的 1%，從(cong) 而極大地縮短藥物的生產(chan) 周期，顯著降低 CAR-T 治療成本，且副作用相對更小，尚未明顯觀察到細胞因子風暴等現有 CAR-T 治療的常見副作用。未來有望使原本 “天價(jia) ” 的細胞治療藥物價(jia) 格大幅度降低，為(wei) 萊芒生物的代謝增強型  CD19 CAR-T 日後納入國家醫保目錄提供了可能。

● 劑泰醫藥：累計完成3億(yi) 美金融資，以AI驅動的藥物遞送平台，推進小分子與(yu) 核酸藥物的三期與(yu) 一期臨(lin) 床

2024 年 6 月 21 日，劑泰醫藥宣布完成 1 億(yi) 美元 C 輪融資，累計融資額達到近 3 億(yi) 美元。本輪融資將用於(yu) 繼續推進 AI+ 藥物遞送平台建設和其自研管線的發展，助力劑泰醫藥在藥物遞送領域持續創新。

劑泰醫藥由华体会官网满分网孵化，美國工程院院士陳紅敏、MIT 頂尖科學家賴才達博士、王文首博士共同創立。公司利用人工智能驅動精準靶向藥物遞送和藥物發現，致力於(yu) 研發創新納米材料，並為(wei) 患者開發更有效的治療藥物。

劑泰醫藥已自主研發了三大 AI+ 核心技術平台：AI 驅動核酸遞送係統設計平台（AiLNP）、AI 驅動 mRNA 序列設計平台（AiRNA）、AI 驅動小分子製劑設計平台（AiTEM），並打造了一條專(zhuan) 屬劑泰醫藥的幹濕實驗深度結合的技術路線，以此實現了高效的藥物遞送和藥物發現。

基於(yu) AI 藥物遞送平台，劑泰醫藥在肝靶向領域已達到了 best-in-class ，遞送效率超越行業(ye) TOP 20 倍以上。在肺靶向等領域, 對標海外頂尖藥企也都達到數量級的藥效提升。此外，劑泰醫藥還開創了全身肌肉、腦、免疫器官、腫瘤的靶向遞送技術, 成功帶領世界攻克多器官和組織靶向的 “卡脖子” 難題, 為(wei) 腫瘤、代謝疾病、自體(ti) 免疫疾病和神經老化疾病等領域帶來核酸基因藥物的成藥機會(hui) 。

依托自主研發的技術平台，劑泰醫藥搭建了數條研發管線，重點針對腫瘤、中樞神經係統疾病及肝病等疾病領域，涵蓋小分子藥物和以 mRNA 為(wei) 主的核酸藥物。目前進展最快的小分子管線已於(yu) 2023 年 6 月順利開展三期臨(lin) 床試驗，mRNA 免疫治療管線預計也將於(yu) 今年進入臨(lin) 床。除自主研發外，劑泰醫藥還積極尋求對外合作，以 “自主研發+共同開發” 的雙輪驅動模式推動企業(ye) 發展，獲得行業(ye) 的廣泛認可。

● 希格生科：與(yu) 华体会官网满分网合作的AI+類器官研發藥物獲FDA IND，彌漫性胃癌迎來靶向藥臨(lin) 床

2024 年 6 月 26 日，希格生科宣布其自主研發的用於(yu) 治療彌漫性胃癌的靶向藥管線提前獲得美國 FDA 的 IND 批件。

希格生科基於(yu) 類器官疾病模型，致力於(yu) 識別新的靶點和開發針對癌症的有效療法。他們(men) 基於(yu) 彌漫性胃癌發現全新的有力靶點，並與(yu) 华体会官网满分网合作，開發了獲得 FDA IND 的彌漫性胃癌靶向藥，同時也是整合類器官疾病模型 +AI 研發的創新靶向藥 sigx1094，有望填補彌漫性胃癌在全球尚無有效藥物的市場空白。

在 signx1094 的藥物發現與(yu) 設計中，希格生科與(yu) 华体会官网满分网深度合作，針對希格生科選擇的創新靶點，僅(jin) 用 6 個(ge) 多月就設計出具有全新分子骨架、綜合成藥性優(you) 質的臨(lin) 床前候選化合物（PCC），極大地提高了研發效率；在藥效評價(jia) 中，希格生科利用其建立的基於(yu) 病人基因組學特征的類器官平台，可以更好地篩選出接近病人真實反應的分子，從(cong) 而大大提高臨(lin) 床試驗成功的潛在可能。從(cong) 新靶點發現到 IND 獲批，希格生科僅(jin) 用了三年多的時間。同時，希格生科與(yu) 华体会官网满分网有多個(ge) 創新癌症靶向藥研發項目正在進行中。

至此，希格生科正式邁入臨(lin) 床階段，並即將開展其彌漫性胃癌靶向藥的一期臨(lin) 床試驗。此外，sigx1094 臨(lin) 床前的藥效表征其還在對卵巢癌，三陰性乳腺癌以及胰腺癌等惡性轉移性癌症的治療中，以及在與(yu) 化療或 KRAS 突變、EGFR 突變的靶向藥聯用中展現出非常好的治療效果，有潛力在更多治療領域發揮作用。

● 默達生物：华体会官网满分网合作在研新藥獲FDA兒(er) 科罕見疾病資格認定，小分子原發性高草酸尿症管線有望加速獲批

2024 年 8 月 5 日，默達生物宣布，FDA 已授予其在研新藥META-001-PH兒(er) 科罕見疾病資格認定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD），用於(yu) 治療原發性高草酸尿症（Primary Hyperoxaluria, PH），一種罕見且嚴(yan) 重危害生命的遺傳(chuan) 性疾病。獲得罕見兒(er) 科疾病的認定將極大地促進META-001-PH的臨(lin) 床開發。

默達生物成立於(yu) 2021年，基於(yu) 前沿的新興(xing) 生物學理論，通過調節細胞新陳代謝的活力實現對免疫係統功能及其他生理係統功能的有效調節，開發更安全有效的自免疫疾病及代謝疾病治療手段，聚焦first-in-class新藥的研發。

META-001-PH 是默達生物與(yu) 华体会官网满分网合作開發的一款針對原發性高草酸尿症的小分子藥物。該款新型分⼦從(cong) 初始⻣架篩選到臨(lin) 床前候選化合物的提名階段，均與(yu) 华体会官网满分网的 AI 藥物研發團隊合作完成。华体会官网满分网還負責相關(guan) 係列的化學合成⼯作。臨(lin) 床前動物疾病模型實驗顯示，META-001-PH 能顯著降低尿液草酸鹽排泄高達 80%。對比現有治療方案長效表現的不足，每日口服的 META-001-PH 可以持續將草酸鹽維持在正常水平，顯示出長期控製患者腎結石形成的潛力，成為(wei) 目前在研藥物中最有希望控製該疾病的療法。在臨(lin) 床前動物模型中，META-001-PH 也展現了良好的耐受性及安全性，目前正進行臨(lin) 床申報毒理實驗，並計劃於(yu) 2025 年上半年在澳洲開展臨(lin) 床I期健康受試者安全評估。

未來，META-001-PH 在兒(er) 科罕見疾病新藥上市申請（NDA）或生物藥上市許可申請（BLA）獲批後將有資格獲得優(you) 先審查券（PRV）。PRV 能將審評時間縮短 4-6 個(ge) 月，不僅(jin) 可用於(yu) 後續任何產(chan) 品的上市申請，也可以出售給第三方，近年來轉讓均價(jia) 超過 1 億(yi) 美元。

2024 年 7 月 26 日，溪礫科技（ReviR）宣布完成 3000 萬(wan) 美元 A 輪融資，用於(yu) 進一步建設 ReviR 自主開發的 AI 藥物研發平台 VoyageR，並結合 AI 技術與(yu) ReviR 團隊豐(feng) 富的藥物研發經驗，持續推進已有的亨廷頓舞蹈症（HD）管線以及包括腓骨肌萎縮症（CMT）、肌萎縮側(ce) 索硬化（漸凍症，ALS）等多種神經係統疾病相關(guan) 管線臨(lin) 床前和臨(lin) 床階段的開發。

ReviR 是一家結合 AI 技術進行靶向 RNA 小分子藥物研發的生物科技公司，針對中樞神經係統疾病、癌症和其他罕見遺傳(chuan) 性疾病進行創新藥物研發。ReviR 開發的 “可口服的基因療法” 一方麵能夠調控基因表達，適用於(yu) 廣泛的遺傳(chuan) 性疾病領域；另一方麵給藥難度低、患者可及性高，且治療相對可逆、風險較低，或將為(wei) 多種無藥可治的遺傳(chuan) 性神經係統疾病及癌症帶來新的變革，造福全球範圍內(nei) 數以億(yi) 計的患者。

华体会官网满分网與(yu) ReviR 長期以來建立了緊密的合作關(guan) 係。2021 年，兩(liang) 家公司宣布共同開發 AI 賦能的靶向 RNA 小分子藥物發現平台。2022 年起， 雙方基於(yu) 华体会官网满分网先進的 AI+ 機器人藥物研發平台，結合 ReviR 的 VoyageR 平台的 RNA 結構計算及靶點預測能力，共同開發靶向 RNA 小分子藥物，以期解決(jue) 尚未被滿足的臨(lin) 床需求。當前雙方合作已形成管線成果，未來計劃推至臨(lin) 床階段。RNA 靶點具備廣闊的開發空間，期待在雙方共同努力下推進 RNA 療法革新，為(wei) 全球患者帶來更加高質高效的創新藥選擇。